Se Lei o qualcuno dei suoi cari soffre di anemia dovuta alla sindrome mielodisplastica, potreste essere idonei a partecipare a uno studio di ricerca.
Informazioni sulla malattia
Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di malattie del midollo osseo, in cui le cellule del sangue immature (cellule staminali) nel midollo osseo non maturano nel modo giusto. Colpisce principalmente gli anziani (di età superiore ai 65 anni), ma anche i più giovani possono contrarre la malattia. La causa della malattia è spesso sconosciuta. L’anemia (basso numero di cellule del sangue) è una caratteristica distintiva della sindrome mielodisplastica ed è responsabile di alcuni dei sintomi che i pazienti sperimentano, come infezioni, sanguinamento spontaneo o ecchimosi, affaticamento, dispnea e pelle pallida.
I pazienti affetti da sindrome mielodisplastica possono essere classificati in 1 dei 5 gruppi di rischio a seconda della gravità della loro malattia (classificazione IPSS-R).
I diversi gruppi di rischio sono:
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Rischio molto basso
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Rischio basso
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Rischio intermedio
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Rischio alto
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Rischio molto alto
Il livello di rischio descrive il rischio di progressione della malattia verso la leucemia mieloide acuta (LMA), che è uno dei tipi più comuni di tumore del sangue e del midollo osseo.
L’attuale trattamento per la sindrome mielodisplastica a basso rischio è:
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Trattamento di supporto per aumentare la produzione di globuli rossi (agenti stimolanti l’eritropoiesi - ESA)
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Trasfusione di sangue (trasfusione di globuli rossi e/o trasfusioni di piastrine)
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Trattamento dell’infezione
Background terapeutico
Le persone affette da sindrome mielodisplastica spesso manifestano clinicamente anemia (una diminuzione dei globuli rossi e dell’emoglobina, che può causare affaticamento e stanchezza) e altri risultati di laboratorio anormali (ad es., basso numero di globuli bianchi e/o piastrine). Spesso ciò comporta la necessità di ricevere trasfusioni di sangue, un rischio più elevato di sviluppare infezioni e un aumento del rischio di sviluppare una leucemia mieloide acuta (LMA). La dipendenza dalle trasfusioni di sangue è stata associata a un sovraccarico di ferro e a un impatto negativo sulla qualità della vita, con conseguente necessità di altri trattamenti.
Se è interessato e ha i requisiti per partecipare a uno studio di ricerca, riceverà 1 dei 2 tipi di farmaci: Luspatercept o l’epoetina alfa. Luspatercept è il farmaco sperimentale per aiutare a prevenire l’anemia, mentre l’epoetina alfa è l’attuale trattamento standard. Luspatercept è stato recentemente approvato in alcuni Paesi per il trattamento dell’anemia dovuta a SDM negli adulti che richiedono trasfusioni di sangue regolari e non hanno risposto bene, o non possono ricevere, un agente stimolante l’eritropoiesi (ESA); tuttavia, il suo uso in questo studio è in fase sperimentale. Lo studio è uno studio in aperto, il che significa che il partecipante allo studio, il team incaricato e il medico sapranno quale farmaco riceverà. Il team Le fornirà anche informazioni sulle procedure relative allo studio.
La preghiamo di notare che la partecipazione a uno studio di ricerca, indipendentemente da quale dei due trattamenti Le verrà somministrato, può contribuire alla ricerca clinica e a una maggiore comprensione dei trattamenti da utilizzare in caso di SMD. Tuttavia, qualora lo desiderasse, ha diritto a ritirarsi dallo studio di ricerca in qualsiasi momento. In tal caso, il team incaricato la seguirà come opportuno.
Chi può partecipare?
Può partecipare a questo studio di ricerca se soddisfa tutti i seguenti criteri:
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Uomo o donna
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Avere 18 anni o più
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Soffrire di anemia dovuta a disturbo da insufficienza midollare (Sindrome mielodisplastica (SMD))
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Ricevere trasfusioni di globuli rossi
Località
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Milano
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Udine
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Rozzano
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Bologna
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Roma
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Reggio Di Calabria
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Firenze
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Padova
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Meldola
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Orbassano
Rimborso
Lo sponsor vi fornirà il farmaco/la terapia alla base dello studio gratuitamente. Riceverete un rimborso per le spese di viaggio sostenute partecipando allo studio di ricerca fino al termine del vostro coinvolgimento. Se sceglierete di partecipare, troverete maggiori dettagli sui costi nel modulo di consenso informato.
Descrizione
Lo studio di ricerca valuta la sicurezza e l’efficacia di un farmaco sperimentale nel trattamento dell’anemia in pazienti con SMD a rischio molto basso, basso o intermedio. Ciò significa che lo scopo principale di questo studio è constatare se le persone affette dal Suo stesso tipo di anemia dovuta a SMD avranno una minore necessità di regolari trasfusioni di sangue. Se è interessato e idoneo a partecipare, il team incaricato Le fornirà una panoramica dettagliata delle procedure dello studio prima della conferma di partecipazione. Il team si prenderà anche del tempo per esaminare e discutere eventuali domande o dubbi che potrebbero sorgere per assicurarsi che Lei sia a Suo agio e convinto a volerne prendere parte.
I seguenti sono esempi tipici della partecipazione a uno studio di ricerca relativo all’anemia.
Periodo di screening
Dopo aver ricevuto informazioni complete, verbali e scritte, sullo studio di ricerca, aver discusso le procedure dello studio con il team incaricato e firmato il modulo di consenso informato, inizierà il periodo di screening. Un periodo il cui scopo è confermare la Sua idoneità al progetto di ricerca sulla base di valutazioni cliniche e di sicurezza. Per la sessione di screening dovrà recarsi in un sito fino a 35 giorni prima di poter ricevere un farmaco in studio ed eseguire alcuni test (ad es. esami fisici, esami del sangue, analisi delle urine, midollo osseo e test di gravidanza ecc.). Se idoneo, dopo lo screening inizierà il periodo del trattamento.
Periodo del trattamento
Il periodo di trattamento di solito è di almeno 24 settimane. Dopo 24 settimane di trattamento, il medico incaricato determinerà se può continuare il trattamento oggetto dello studio, confermando che ne sta traendo beneficio e che la sua malattia SMD non sta peggiorando. Ulteriori valutazioni per verificare se sta beneficiando del trattamento oggetto dello studio verranno eseguite ogni 24 settimane.
La frequenza della dose dipenderà da quale dei due trattamenti riceverà. Riceverà il farmaco ogni settimana oppure ogni 3 settimane. Il team incaricato Le fornirà maggiori informazioni sul trattamento che riceverà.
Durante la partecipazione a uno studio di ricerca, la Sua salute sarà attentamente monitorata dal team incaricato. Può ritirare la Sua partecipazione in qualsiasi momento senza fornire una motivazione.
Periodo di monitoraggio post-trattamento
Questo periodo prevede 6 settimane di monitoraggio per la sicurezza. Al termine di questo periodo, il team incaricato la seguirà per 5 anni dalla data della prima dose o per 3 anni dall’ultima dose del farmaco oggetto dello studio. In questo periodo le visite si svolgeranno telefonicamente dal sito e saranno condotte ogni 12 settimane per i primi 3 anni dall’ultima dose del farmaco somministrato e successivamente ogni 6 mesi, se applicabile.
Arco temporale
