Informazioni sulla malattia
La miastenia grave è una malattia autoimmune che crea debolezza muscolare e affaticamento. Si stima che più di 700.000 persone nel mondo siano affette da Miastenia Gravis. La condizione è causata dal sistema immunitario che distrugge le vie del segnale che i nervi e i muscoli usano per comunicare tra loro. Ciò si traduce in un minor numero di stimoli che raggiungono i muscoli, il che crea debolezza muscolare. I sintomi tipici della malattia di Miastenia Gravis sono spesso:
- Debolezza muscolare, in particolare quelle che controllano le palpebre e le espressioni facciali
- Caduta della palpebra superiore
- Visione doppia
- Fiato corto
- Difficoltà a parlare
- Difficoltà a masticare e deglutire
I sintomi tendono a peggiorare quando vengono utilizzati i muscoli interessati, mentre il riposo tende a migliorare i sintomi. Tuttavia, in generale, i sintomi progrediscono con il passare del tempo.
Sfondo terapeutico
Non esiste una cura nota per la miastenia grave, ma il trattamento può aiutare a tenere sotto controllo i sintomi e migliorare la qualità della vita nelle persone con miastenia grave. Alcune persone potrebbero non rispondere bene ai trattamenti standard per la miastenia grave o l'effetto del trattamento diminuisce rapidamente. Pertanto, sono necessari nuovi trattamenti per aiutare a migliorare i sintomi di quelle persone che non rispondono bene ai trattamenti standard, o il trattamento standard non è più sufficiente per mantenere i loro sintomi sotto controllo. In questo studio, il team di studio esaminerà l'efficacia e la sicurezza del farmaco in studio Inebilizumab. Inebilizumab è progettato per ridurre la capacità del sistema immunitario di attaccare la via del segnale tra nervi e muscoli, il che può migliorare la comunicazione tra i due. Ciò potrebbe potenzialmente comportare un miglioramento dei sintomi per i pazienti con Miastenia Gravis.
Nel caso in cui tu o i tuoi cari siate diagnosticati con la malattia di Miastenia Gravis da moderata a grave, voi o loro potreste essere idonei a partecipare a questo studio di ricerca e quindi contribuire al possibile miglioramento delle opzioni di trattamento per le persone che hanno la malattia di Miastenia Gravis.
Chi può partecipare?
Possono accedere allo studio i candidati che soddisfano i seguenti criteri:
- Hanno più di 18 anni
- Hanno una diagnosi di Miastenia Gravis
- Hanno miastenia grave che colpisce più gruppi muscolari del corpo
- Ricevono steroidi, un trattamento immunosoppressivo non steroideo o una combinazione dei due
Località (s)
- Milano
- Pavia
- Rome
Rimborso
Il gruppo di studio fornisce il farmaco in studio e tutti i test richiesti dallo studio e potresti ricevere il rimborso delle spese di viaggio sostenute per la partecipazione allo studio di ricerca fino al completamento della tua partecipazione.
Descrizione dello studio
Se sei idoneo per la partecipazione allo studio, potresti ricevere un placebo invece del farmaco in studio. Al posto del farmaco in studio viene fornito un placebo e non contiene principi attivi. L'uso di un placebo è una pratica standard negli studi di ricerca che indagano l'effetto dei farmaci in studio ed è utilizzato come misura di confronto. La tua possibilità di ricevere un placebo sarà spiegata dal personale dello studio prima della tua partecipazione.
Durante lo studio, attraverserai i seguenti periodi:
Un periodo di valutazione di screening
Il primo periodo in cui entrerai è un periodo di screening. In questo periodo, sia le valutazioni cliniche che quelle di laboratorio confermeranno la tua idoneità. Per la sessione di screening, riceverai informazioni sullo studio di ricerca e dovrai visitare un sito di studio fino a 1 mese prima di poter ricevere il farmaco in studio. Alla visita di screening, il personale dello studio ti farà alcune domande sulla tua salute ed eseguirà alcuni test (es. analisi del sangue, misurazione del peso corporeo e dell'altezza, ecc.) e dovrà essere firmato un modulo di consenso informato. Puoi, tuttavia, ritirare sempre la tua partecipazione se non vuoi partecipare.
Periodo di trattamento
Se sei idoneo a partecipare a uno studio dopo il periodo di screening, entrerai in un periodo di trattamento. La durata del periodo di trattamento dipenderà dal gruppo in cui rientri in base ai risultati della tua valutazione di screening e può variare da 26 settimane a 52 settimane. Qui riceverai un'infusione di Inebilizumab o un placebo. L'infusione di Inebilizumab sarà somministrata dal team di studio locale presso il sito di studio locale. Per monitorare la tua salute, dovrai anche visitare il tuo sito di studio locale durante questo periodo.
Proroga del periodo di trattamento volontario
Se completi il periodo di trattamento, avrai la possibilità di optare per un'estensione volontaria del periodo di trattamento. Tutti i partecipanti che optano per l'estensione volontaria del periodo di trattamento riceveranno un trattamento con inebilizumab e follow up fino a 3 anni aggiuntivi. Il personale dello studio monitorerà da vicino la tua salute durante l'estensione volontaria del periodo di trattamento per garantire la tua sicurezza
Periodo di follow-up
Dopo il completamento del trattamento in studio, entrerai in un periodo di follow-up post-trattamento. Durante questo periodo, la tua salute sarà attentamente monitorata e il team di studio effettuerà le valutazioni finali.
Sequenza temporale
Nella figura seguente è possibile visualizzare la durata massima dei diversi periodi dello studio di ricerca.
Clicca su "iscriviti ora" in basso rosso per scoprire se puoi partecipare allo studio.
