Informazioni sulla malattia
La demenza frontotemporale (DFT o FTD) è una malattia degenerativa progressiva che interessa la zona frontale o altre aree del cervello, portando a cambiamenti comportamentali ed a potenziali problemi funzionali e del linguaggio. I sintomi della malattia si manifestano generalmente intorno ai 50 o 60 anni e variano da persona a persona. Nonostante ciò, il sintomo più comune rimane il cambiamento comportamentale, caratterizzato da un’alterazione della personalità e dell’abilità di giudizio nella persona affetta da DFT. Infatti, questo sintomo della malattia, rende spesso difficile a chi soffre di DFT l’interazione con altre persone. Alcune persone affette da questo tipo di demenza, sviluppano anche afasia, ovvero una serie di problemi legati alla composizione delle parole ed al linguaggio.
Tra i fattori di rischio nello sviluppo della DFT, la familiarità è molto comune e ad essa sono associati diversi tipi di mutazioni a livello genetico. La mutazione del gene GRN è quella maggiormente nota per essere associata allo sviluppo di questo tipo di demenza. La presenza di questa mutazione aumenta infatti il rischio di morte precoce delle cellule celebrali nella parte frontale e in quelle laterali del cervello, causando i tipici sintomi da DFT. Difatti, il 40% dei pazienti affetti da DFT presentano casi in famiglia con la medesima patologia. Da ciò, ne risulta che se una persona riceve la diagnosi di demenza frontotemporale e possiede la mutazione del gene GRN, anche i suoi familiari avranno un maggior rischio di ricevere la stessa diagnosi in futuro. Non esiste al momento alcun trattamento che abbia rallentato in modo efficace la progressione della DFT nei pazienti che presentano la mutazione del gene GRN, perciò sono tutt’ora in corso studi per sviluppare nuovi trattamenti.
Contesto terapeutico
E’ attualmente in corso lo studio di un potenziale nuovo trattamento atto a ridurre l’avanzamento della DFT nei pazienti che presentano la mutazione del gene GRN. L’obiettivo di questo studio è quello di valutare i rischi e i benefici di un nuovo trattamento che ha la potenzialità di rallentare la progressione della DFT nei pazienti con la mutazione del gene GRN. Se tu o uno dei tuoi cari soffrite di DFT or avete la mutazione del gene GRN, potreste avere le caratteristiche adatte ad essere idonei a partecipare allo studio. Se idonei a parteciparvi, potreste ricevere un placebo anziché il trattamento in studio. Il placebo viene assegnato al posto del farmaco in studio e non contiene alcun principio attivo. L’uso del placebo è una pratica standardizzata e comunemente usata in ambito di ricerca come paragone. La possibilità di ricevere il placebo ti verrà spiegata dallo staff antecedentemente la tua partecipazione nello studio.
Chi vi può partecipare?
- Entrambi i sessi, con età compresa tra i 25-85 anni.
- Se hai la diagnosi di demenza frontotemporale, oppure
- Se sei portatore della mutazione del gene GRN o hai un membro della tua famiglia con diagnosi di demenza frontotemporale
Inoltre, è necessario considerare altri criteri e caratteristiche per poter valutare la vostra partecipare allo studio. Per scoprire se possedete le caratteristiche per parteciparvi, La invitiamo a cliccare il link sottostante e rispondere al questionario digitale.
Luogo
- Brescia
- Milan
- Località Baggiovara
- Tricase
- Milano
- Bologna
- Emilia Romagna
- Palermo
- Padova
Rimborso spese
La partecipazione allo studio di ricerca non prevede alcun costo a carico dei partecipanti. Il farmaco in studio e tutti gli esami previsti, saranno forniti dal team. Potresti inoltre ricevere un rimborso per le spese di viaggio sostenute durante la partecipazione allo studio e fino al suo completamento.
Descrizione dello studio
Lo studio di ricerca avrà lo scopo di valutare i rischi e i benefici del nuovo farmaco nei pazienti con DFT o la mutazione del gene GRN. Il team dello studio di ricerca ti fornirà maggiori dettagli sulle procedure e sullo studio prima che questo inizi. Ci saranno opportunità e tempo di parlare dello studio e di poter ricevere risposte ad ogni tua domanda prima che lo studio inizi.
L’assunzione del farmaco ha una durata di 96 settimane e lo studio nel suo complesso prevede un totale di quattro periodi:
Periodo di screening
Durante la visita di screening attuata presso il centro/sito dove si terrà lo studio, verrai informato riguardo le procedure che verranno eseguite e riceverai le risposte a tutte le domande che potrai avere. Se deciderai di partecipare, ti verrà chiesto di firmare il consenso informato e verrai sottoposto a esami clinici e di laboratorio che determineranno la tua idoneità a partecipare allo studio. Questi esami includono prelievi di sangue, risonanze magnetiche e la raccolta dei parametri vitali come pressione sanguigna, temperatura corporea, eccetera.
Periodo di washout
Per partecipare allo studio, ti verrà richiesto di interrompere l’assunzione dei farmaci che stai attualmente prendendo per trattare la demenza frontotemporale o altre patologie prima di ricevere il farmaco in studio. Questo processo di interruzione è chiamato ‘periodo di washout’. Questo periodo può variare in base al tipo di farmaco in uso. Il team dello studio ti fornirà maggiori dettagli sulla durata e del tuo possibile periodo di washout.
Periodo di trattamento
Se sarai ritenuto eleggibile a partecipare allo studio, ti verrà assegnato in modo randomico il farmaco in studio oppure il placebo che riceverai per 96 settimane. Il trattamento verrà somministrato per via endovenosa tramite iniezione ed avverrà presso la clinica che eseguirà lo studio. Dopo le 96 settimane, i pazienti che riceveranno il farmaco in studio potranno scegliere se continuare ad assumere il farmaco per altre 96 settimane. Il tempo massimo di assunzione del farmaco è attualmente di 192 settimane. Durante questo periodo, rimarrai costantemente in contatto col team dello studio e verrai sottoposto a visite di controllo per monitorare il tuo stato di salute.
Periodo di follow-up
Dopo aver terminato il trattamento, seguirà un periodo di follow-up di 10 settimane. Dovrai visitare la clinica 10 settimane dopo aver ricevuto l’ultima dose del trattamento. Durante tutta la durata dello studio, il team monitorerà attentamente il tuo stato di salute. Potrai revocare la tua partecipazione in qualsiasi momento e senza specificarne il motivo.
Lasso di tempo
Nella figura qua sotto puoi vedere una rappresentazione dei quattro periodi precedentemente descritti
